اعلام فهرست محصولات سلول درمانی و ژن درمانی مورد تایید FDA

توسعه درمان‌های سلول‌درمانی و ژن‌درمانی: تحولی بزرگ در درمان بیماری‌ها

در سال‌های اخیر، با پیشرفت‌های چشمگیر در سلول‌درمانی و ژن‌درمانی، دنیای پزشکی شاهد تحولی بزرگ در درمان بیماری‌های پیچیده و تهدیدکننده زندگی بوده است. این درمان‌ها که توسط محققان و پزشکان برای معکوس کردن یا متوقف کردن پیشرفت بیماری‌ها طراحی شده‌اند، نوید بخش درمان‌های دائمی و مؤثر برای بیماری‌های مختلف هستند.

سلول‌درمانی: استفاده از سلول‌های زنده برای درمان بیماری‌ها

سلول‌درمانی یکی از شاخه‌های پیشرفته پزشکی است که در آن از سلول‌های زنده برای درمان بیماری‌ها استفاده می‌شود. این سلول‌ها می‌توانند هم سلول‌های طبیعی بدن (بدون تغییر) و هم سلول‌های مهندسی‌شده یا ویرایش‌شده ژنتیکی باشند. علاوه بر این، اگزوزوم‌ها و وزیکول‌های خارج سلولی نیز که توسط سلول‌های زنده ترشح می‌شوند، به‌عنوان ابزاری نوین در درمان‌های سلولی شناخته شده‌اند.

ژن‌درمانی: جایگزینی ژن‌های معیوب برای درمان بیماری‌های ژنتیکی

ژن‌درمانی شامل قرار دادن ژن‌های عملکردی به داخل سلول‌ها برای جایگزینی ژن‌های معیوب است که باعث درمان بیماری‌های ژنتیکی می‌شود. در این روش، معمولاً از ویروس‌های مهندسی‌شده برای انتقال ژن‌ها به سلول‌های بدن استفاده می‌شود. این درمان‌ها می‌توانند تأثیرات شگرفی در بهبود شرایط بیماران داشته باشند.

محصولات سلول‌درمانی و ژن‌درمانی تاییدشده توسط FDA

در حال حاضر، ۳۸ درمان سلولی و ژنی در ایالات متحده توسط FDA تایید شده‌اند. با این حال، هیچ درمانی مبتنی بر اگزوزوم‌ها تاکنون تأییدیه FDA را دریافت نکرده است، اما مسیر کارآزمایی بالینی آن امیدبخش است. از این ۳۸ درمان تاییدشده، بسیاری از آن‌ها از مشتقات خون بند ناف استفاده می‌کنند و ۲۱.۰۵٪ از آن‌ها به درمان‌های سلول‌درمانی و ژن‌درمانی مبتنی بر این منابع اختصاص دارند.

درمان‌های با سلول‌های CAR-T

سلول‌های CAR-T یکی از پیشرفته‌ترین درمان‌های سلول‌درمانی هستند که ۶ مورد از درمان‌های تاییدشده FDA را به خود اختصاص داده‌اند. این درمان‌ها شامل محصولات مانند Abcema, Breyanzi, Carvykti, Kymriah, Tecartus و Yescarta هستند که همگی تأثیرات قابل توجهی در درمان انواع مختلفی از سرطان‌ها دارند.

فهرست درمان‌های سلول‌درمانی و ژن‌درمانی تاییدشده FDA

در اینجا به برخی از مهمترین محصولات سلول‌درمانی و ژن‌درمانی تاییدشده توسط FDA اشاره شده است:

• ABECMA (idecabtagene vicleucel) – شرکت Celgene، Bristol-Myers Squibb
• ADSTILADRIN (nadofaragene firadenovec-vcng) – Ferring Pharmaceuticals
• ALLOCORD (HPC, Cord Blood) – مرکز پزشکی کودکان SSM Cardinal Glennon
• AMTAGVI (lifileucel) – Iovance Biotherapeutics
• BREYANZI (lisocabtagene maraleucel) – Juno Therapeutics، Bristol-Myers Squibb
• KYMRIAH (tisagenlecleucel) – Novartis
• ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec-xioi) – Novartis Gene Therapies
• YESCARTA (axicabtagene ciloleucel) – Kite Pharma

این محصولات شامل درمان‌های مبتنی بر سلول‌های CAR-T، خون بند ناف، ژن‌درمانی و تکنیک‌های نوین دیگر هستند که به‌طور مؤثر برای درمان سرطان‌ها، بیماری‌های ژنتیکی و دیگر بیماری‌های پیچیده استفاده می‌شوند.

نتیجه‌گیری

سلول‌درمانی و ژن‌درمانی به‌عنوان دو شاخه پیشرفته و نوین پزشکی، آینده‌ای روشن در درمان بیماری‌ها را نوید می‌دهند. با پیشرفت در این زمینه‌ها، امید است که بیماری‌های خطرناک و پیچیده با روش‌های جدید درمانی، به‌طور مؤثر و دائمی درمان شوند.